La prise en charge des patients :

Assurer des soins de recours avec une prise en charge pluridisciplinaire (médicale, diététique, sociale, psychologique, biochimique, rééducation) du diagnostic, du traitement et du suivi des maladies rares digestives pour le grand sud-ouest.

Coordonner cette prise en charge avec les acteurs de proximité.

L’expertise scientifique :

Promouvoir l’expertise au niveau des maladies digestives rares en participant à la rédaction des PNDS, aux recommandations (HAS, ANSES, sociétés savantes), aux conseils scientifiques (associations), en organisant et participant à des réunions de concertation pluri-disciplinaire (RCP) locales, régionales et nationales.

La recherche :

La recherche fondamentale :

programme centré sur les anomalies du renouvellement de l’épithélium intestinal en interaction avec les composés présents dans la lumière intestinale (microbiote, nutriments) dans les MICI et les polyposes digestives.

La recherche clinique :

coordination et participation à différents protocoles de recherche.

• IMMUNOBIOTA (Institut des maladies génétiques - Imagine - Pr Frank RUEMMELE) :
  Interactions entre l’hôte et son microbiote à travers le système immunitaire : caractérisation du phénotype et du génotype des entéropathies à début précoce.
• TED-R13-002(NPS Pharmaceuticals, Inc. – Dr Clement Olivier) : registre des patients atteints du syndrome de grêle court.
• IM047-001 ) - Laboratoire Celgene International II Sarl
  Étude de phase 2/3, multicentrique, randomisée, en double aveugle évaluant l’efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ozanimod (RPC1063) administré par voie orale chez les enfants atteints de rectocolite hémorragique (RCH) active modérée à sévère, ayant présenté une réponse insuffisante au traitement conventionnel.
• M14-658 - Laboratoire Abbvie
  Étude multicentrique de phase 3 visant à évaluer l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique de l’upadacitinib, incluant une phase d’induction en ouvert, une phase de maintenance randomisée en double aveugle, et une phase d’extension à long terme en ouvert, menée chez des patients pédiatriques atteints d’une rectocolite hémorragique active modérée à sévère et ayant présenté une réponse inadéquate, une intolérance ou des contre-indications aux corticoïdes, aux immunosuppresseurs et/ou aux biothérapies.
• M16-194 – RISE - Laboratoire Abbvie
  Étude multicentrique de phase 3 visant à évaluer la pharmacocinétique, l’efficacité et l’innocuité du Risankizumab avec induction en ouvert, entretien randomisé en double aveugle et périodes de prolongation à long terme chez des sujets pédiatriques (âgés de 2 à < 18 ans) avec une maladie de Crohn modérément à sévèrement active.
• QUASAR Jr - Laboratoire JANSSEN
  Étude multicentrique de phase 3, randomisée, en groupes parallèles, comportant une phase d’induction en ouvert et une phase de maintenance en double-aveugle, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi et la pharmacocinétique du Guselkumab, chez des patients pédiatriques, atteints de rectocolite hémorragique modérée à sévère.

La formation :

Dispensation d’enseignements et de formations au niveau régional et national, auprès des étudiants, des professionnels et des associations de patients : colloques régionaux, nationaux en lien avec le CRMR coordinateur et la filière FIMATHO (journées des MaRDI, de FIMATHO), diplôme Inter Universitaire (DIU) de gastroentérologie, hépatologie et nutrition pédiatrique et de l’UE de Master 1 Innovations Technologiques et Santé Digestive ainsi que dans le Master 2 Santé Digestive et Nutrition.