Les essais cliniques sont des études scientifiques réalisées chez l’homme, pour évaluer l’efficacité et la tolérance d’une méthode diagnostique, d’un traitement, d’un dispositif médical ou encore d’une méthode de prise en charge des patients.

Ils peuvent donc concerner :

• des nouveaux médicaments,
• des médicaments déjà présents sur le marché (en étude pour une nouvelle indication, une nouvelle méthode d’administration….),
• des dispositifs médicaux (ex : nouveaux pansements),
• des nouvelles méthodes de prise en charge des patients (ex : éducation thérapeutique),
• des nouvelles méthodes de diagnostic.

Ces études sont très encadrées par la loi et permettent aux patients d’accéder précocement à l’innovation, notamment thérapeutique et de faire avancer les connaissances.

Les essais cliniques offre de nombreux avantages, tant pour le patient que pour la communauté.

Avantages pour un patient

• Accès à des nouveaux traitements : le patient a la possibilité d’accéder à un nouveau médicament ou une nouvelle prise en charge, dans les meilleures conditions de sécurité, et ceci plusieurs années (3 à 4 ans environ) avant une commercialisation éventuelle. Ceci est particulièrement important pour les maladies rares pour lesquelles les traitements disponibles sont souvent absents ou peu nombreux, parfois peu efficaces ou mal tolérés.
• Absence de frais : en effet, la loi française prévoit que le promoteur d’une recherche clinique fournisse gratuitement les médicaments à l’essai et prenne en charge financièrement tous les surcoûts liés à cette recherche, tel que des examens complémentaires par exemple. Il existe parfois une prise en charge des frais de transports.
• Prise en charge optimisée : en effet, le patient qui participe à la recherche bénéficie d’examens complémentaires plus réguliers et parfois plus complets, susceptibles d’améliorer la qualité de la prise en charge de sa maladie.

Avantages pour la communauté

La mise à disposition de nouveaux médicaments permet de mieux soigner en élargissant la gamme des traitements disponibles. De nouvelles méthodes de diagnostic permettent de mieux dépister les maladies et prévenir les complications. Tout cela va participer à améliorer la qualité de vie des malades et de leurs proches. Ces médicaments seront mis sur le marché après des études attentives de leur tolérance. Cette sécurité de ces médicaments n’existe que parce que des patients ont accepté de participer à des essais cliniques.

On distingue des critères de sélection « positifs » (aussi appelés critères d’inclusion) dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans l’essai clinique (ex : avoir plus de tel âge, comprendre l’étude, accepter de venir à toutes les visites, faire les examens etc…).

Il existe aussi des critères de sélection « négatifs » (aussi appelés critères d’exclusion) dont la présence empêche de participer à l’essai (ex : présence d’une autre maladie ou d’un autre traitement incompatible etc…).

Enfin, toute personne qui se prête à la recherche clinique doit être volontaire.

Le CRMRP du CHU de Toulouse propose des essais cliniques :

• Pour les maladies rares de l’enfant et de l’adulte
  • Ichtyoses
  • Épidermolyses bulleuses
  • Anomalies vasculaires
  • Vitiligo
• Pour les pathologies fréquentes de l’enfant
  • Psoriasis
  • Dermatite atopique (en cours de recrutement)