Chez les patients Parkinsoniens, la concentration en fer dans le cerveau est augmentée et pourrait participer à l’aggravation de la maladie. Ainsi, on a pu montrer qu’utiliser un chélateur de fer (qui permet d’éliminer ce métal) diminuait la dégénérescence des cellules nerveuses dans des modèles expérimentaux de maladie de Parkinson. La défériprone est un médicament, chélateur du fer, déjà utilisé chez l’homme pour traiter des maladies comme la thalassémie (maladie du sang).

L’essai clinique FAIRPARK-II a donc été réalisé afin d’évaluer si la défériprone administrée chez des patients Parkinsoniens débutants n’ayant pas encore pris de médicaments antiparkinsoniens permettait de ralentir l’évolution des symptômes moteurs sur une durée de 9 mois. 372 patients ont participé à cet essai clinique Européen : 186 ont reçu la défériprone et 186 ont reçu un placebo. Contrairement à l’hypothèse initiale, les résultats montrent que la défériprone n’a pas permis de ralentir les symptômes moteurs, mais elle les a majorés par rapport au placebo malgré une diminution de l’accumulation de fer dans le cerveau, observée en imagerie cérébrale. A la fin de cet essai clinique, tous les patients ont été traités par des médicaments antiparkinsoniens habituels et leurs symptômes ont été améliorés.

Ces résultats montrent que l’accumulation de fer dans le cerveau est un mécanisme complexe et que la défériprone n’a pas d’utilité chez des patients parkinsoniens débutants ne prenant aucun traitement dopaminergique. Néanmoins, il est possible que son administration conjointe avec des médicaments dopaminergiques puisse être plus intéressante. Néanmoins, il faudra le démonter dans un nouvel essai clinique.

Cet essai clinique a été publié dans le New England Journal of Medicine en décembre 2022 (Devos et al. NEJM 2022)