Projets de recherche en cours

Projets de recherche CARMEN

Publié le 08/06/2023 à 12h14 (mis à jour le 26/02/2024 à 11h49)

Le Docteur Guillaume MOULIS du CHU de Toulouse a mis en place un projet de recherche intitulé « Cytopénies Auto-immunes : Registre Midi-PyrénéEN » (CARMEN), désormais étendu au niveau national et devenant « CARMEN-France ».

Ce projet de recherche est un registre pour suivre de façon prospective et continue des patients atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) ou d’anémie hémolytique auto-immune (AHAI).

Le CHU de Toulouse participe actuellement à plusieurs projets de recherche dont les données sont issues du registre CARMEN-France.

Pour en savoir plus sur le registre CARMEN-France, vous pouvez consulter :

Études menées au CHU de Toulouse dans le cadre du projet CARMEN
Études Synopsis Investigateur principal Matériel État d’avancement
Epidémiologie descriptive, facteurs de chronicité L’objectif de cette étude était de décrire l’épidémiologie du PTI chez les adultes : répartition par tranche d’âge, sexe, maladies associées, fréquence des saignements, évolution et détermination des facteurs associés à la survenue d’un passage à la persistance ou à la chronicité (PTI évoluant plus de trois mois et plus d’un an, respectivement). Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) CARMEN Publié (Am J Hematol 2017)
Méthylprednisolone 1 mg/kg vs prednisone Les patients ayant une poussée de PTI et admis aux urgences ont souvent une corticothérapie initiée par voie intraveineuse. L’objectif de cette étude était d’évaluer si cette attitude avait un intérêt en terme d’efficacité par rapport à la corticothérapie habituelle par voie orale. Anaïs Essilini / Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) Publié (EurJ Haematol 2018)
Prévalence des facteurs de risque cardiovasculaires Le PTI est associé à un risque de saignement mais également de caillots (thromboses). L’objectif de cette étude était de décrire la fréquence des facteurs de risque cardiovasculaires (de caillots artériels) chez les patients adultes atteints de PTI. Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) Publié (Am J Hematol 2018)
Facteurs de risque de saignements, dont numération plaquettaire Le seuil de numération plaquettaire associé à la présence de saignement chez les patients adultes atteints de PTI repose sur des données anciennes et peu solides.
L’objectif de cette étude était d’évaluer le lien entre la numération plaquettaire et la survenue de saignements, et plus largement les autres facteurs de risque de saignements chez les patients adultes atteints de PTI.		 Dr Marie-Léa Piel-Julian / Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) CARMEN-France Publié (J Thromb Haemost 2018)
Intérêt du dosage des anticorps antinucléaires au diagnostic de PTI Jusqu’à 40 % des patients adultes atteints de PTI ont sur la prise de sang la mise en évidence d’anticorps antinucléaires, qui sont des marqueurs d’activation du système immunitaire. On ne sait pas s’ils sont associés à un profil particulier de PTI. L’objectif de cette étude était de comparer les patients adultes atteints de PTI selon la présence ou non de ces anticorps au diagnostic en terme de présentation de la maladie, gravité, évolution, réponse au traitement. Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) CARMEN Publié (Blood Advances 2020)
Intérêt du myélogramme après 60 ans L’intérêt de réaliser un myélogramme (ponction de moelle osseuse) systématiquement au diagnostic de PTI après l’âge de 60 ans afin d’éliminer d’autres maladies est discuté, notamment lorsque la présentation de la maladie est typique de PTI. L’objectif de cette étude était d’évaluer, chez les patients adultes ayant une présentation de PTI typique, âgé de 60 ans et plus, si la réalisation d’un myélogramme permettait d’apporter des informations supplémentaires en terme de présence éventuelle de maladie associée qui pourrait impacter la prise en charge. Dr Thibault Comont / Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) Publié (Blood Advances 2020)
Particularité du PTI associé au syndrome myélodysplasique Dans de rares cas, le PTI s’associait chez l’adulte à un syndrome myélodysplasique (vieillissement de la moelle osseuse avec des globules rouges, plaquettes, globules blancs produits en moindre quantité et moins fonctionnels, avec un risque de transformation en leucémie). L’objectif de cette étude était d’évaluer le profil évolution des patients qui ont un PTI associé à un syndrome dysplasique, en les comparant à des patients ayant un syndrome myélodysplasique sans PTI, et à des patients ayant des PTI sans syndrome myélodysplasique. Vincent Jachiet / Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) CARMEN-France Publié (Haematologica 2021)
PTI et SARS-CoV2 L’objectif de cette étude était d’évaluer la sécurité du vaccin contre le Covid-19 chez les patients qui ont un PTI, et notamment de mesurer l’effet du vaccin sur le risque de poussée de PTI. Etienne Crickx, Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) Publié (Br J Haematol. 2021)
PTI chez les patients très âgés Des données anciennes suggèrent que le PTI est plus grave chez les patients âgés, notamment en terme de risque de saignement.
L’objectif de cette étude était de décrire le PTI chez des patients âgés de 80 ans et plus, comparé à des patients âgés entre 65 et 79 ans, en terme de saignement, mais aussi en terme de caillots, d’infections, d’évolution naturelle de la maladie et de réponse aux traitements du PTI.		 Aurélien Sokal / Dr Thomas de Nadaï (CHU de Toulouse) Publié (Br J Haematol. 2021)
Eltrombopag chez des patients PTI L’objectif de cette étude, demandée par la Haute Autorité de Santé au moment d’évaluer le renouvellement d’autorisation en France d’utilisation de l’eltrombopag,
médicament largement utilisé dans le PTI, était d’évaluer en vie réelle l’utilisation, efficacité et la sécurité de ce médicament.		 Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) / Johanne Germain Publié (Am J Hematol 2022)
CARMEN-CYTO (anomalies des mégacaryocytes et réponse aux ARTPO) On manque de marqueurs simples pour prédire l’efficacité des traitements du PTI. L’objectif de cette étude était de déterminer l’existence d’une association entre des anomalies des mégacaryocytes (progéniteurs des plaquettes dans la moelle osseusse) et l’efficicaté des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine, une classe de médicaments largement utilisée dans le PTI. Dr Ondine Walter / Dr Guillaume Moulis (CHU de Toulouse) CARMEN Publié (Platelets 2022)
Seuil de numération plaquettaire associé au saignement chez les patients atteints de PTI traités par antiagrégants plaquettaires Certains patients atteints de PTI ont besoin d’un traitement préventif par anti-agrégant plaquettaire pour une maladie cardio-vasculaire. On ne sait pas chez ces patients quel est le seuil de numération plaquettaire nécessaire pour éviter des saignements. N. Ollier / G. Moulis CARMEN-France Publié (Blood 2023)
PTI chez AYAS (adolescents et jeunes adultes) Cette étude, en collaboration avec le registre français des enfants atteints de PTI chronique et un registre inter continental coordonnées par le Professeur Kühne à Bâle en Suisse, avait pour but de décrire les PTI survenant chez des jeunes adultes, pour déterminer si l’histoire de la maladie se comporte comme chez des enfants (le plus souvent, maladie aigüe sans récidive) ou comme chez les adultes (le plus souvent risque de maladie chronique). G. Le Gavrian / A. Schifferli CARMEN-France + Obs’ CEREVANCE + registre intercontinental Etude en cours (publié en partie)
LUCI Bichat L’objectif de cette étude est d’évaluer, chez les patients qui ont un PTI primaire, c’est-à-dire sans autre maladie classiquement associée au PTI,
le risque de développer un lupus systémique, une autre maladie auto-immune qui peut s’associer au PTI.		 K. Sacré CARMEN-France Étude en cours
DAPS-CARMEN L’objectif de cette étude est d’évaluer l’utilisation, l’efficacité et la sécurité en vie réelle de la dapsone, médicament parfois utilisé dans le traitement du PTI. M. Larue / M. Michel / G. Moulis
Thromboses veineuses Le PTI expose paradoxalement à un risque de caillots dans les veines (thrombose veineuse). L’objectif de cette étude est de décrire les patients adultes atteints de PTI qui ont développé une thrombose veineuse pour essayer de mieux comprendre quels sont ces patients, et de pouvoir les identifier car cela peut impacter le choix de traitement du PTI. Cette étude vise également à évaluer la prise en charge thérapeutique des thromboses veineuses chez les patients atteints de PTI, situation particulièrement difficile puisqu’on est confronté à la fois à une thrombose et à un risque de saignement, voire les deux à la fois. F. Therme / G. Moulis
PTI multiréfractaire Certains patients ont besoin de plusieurs lignes de traitement du PTI. L’objectif de cette étude était chez les patients adultes atteints de PTI, d’évaluer la fréquence de ces patients, et de décrire le risque de saignement, d’infection et de thrombose (caillot) dans ce sous-groupe rare de patients. G. Moulis
Comparaison de l’efficacité et de la sécurité de la Prednisone vs Dexamethasone en vie réelle dans le PTI La corticothérapie est la première ligne de traitement dans le PTI de l’adulte. Certains essais ont montré que la dexaméthasone à la dose de 40 mg/jour pendant 4 jours était efficace plus rapidement que la prednisone à la dose de 1 mg/kg et par jour pendant plusieurs semaines. Il y aurait également moins d’effets secondaires avec la dexaméthasone. Cependant ces études cliniques ont exclu les patients les plus âgés et les plus à risque d’effets indésirables, et la dexaméthasone a été comparée à des utilisations de prednisone plus prolongées que ce qui est fait en France (trois semaines). L’objectif de cette étude est de comparer en vie réelle l’efficacité la sécurité de la dexaméthasone et de la prednisone dans le PTI primaire de l’adulte, ainsi que d’évaluer efficacité la sécurité de la dexaméthasone à demi-dose (20 mg/jour pendant 4 jours) chez le sujet âgé. A. Legal / G. Moulis
Stratégies de traitement de 2e ligne en Europe Les traitements de 2ème ligne du PTI sont utilisés de façon disparate en Europe, en fonction des réglementations nationales, mais également des habitudes de traitement. L’objectif de cette étude est de comparer les stratégies de traitement de 2ème ligne en Europe entre les différents registres de PTI de l’adulte existants. G. Moulis CARMEN-France et registres européens
Etude de la réponse au Rituximab selon la sensibilité aux corticoïdes Selon diverses études, la sensibilité aux corticoïdes pourrait influencer des taux de réponse au rituximab en traitement de seconde ligne différents. L’objectif de cette étude est d’analyser la réponse au rituximab en fonction de la réponse préalable à une exposition aux corticoïdes plus ou moins immunoglobulines intraveineuses. G. Moulis CARMEN-France
Description des traitements de 2e ligne et analyse des coûts de la maladie par chaînage au SNDS L’objectif de cette étude est de décrire les traitements de 2e ligne utilisés en France dans la prise en charge du PTI de l’adulte, ainsi que d’estimer les coûts de prise en charge des patients adultes atteints de PTI primaire
VERTEX 3.0 : utilisation des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine dans le PTI primaire de l’adulte L’objectif de cette étude est de décrire l’utilisation, l’efficacité et la sécurité des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (romiplostim and eltrombopag) entre 2014 et 2018